該項目屬于生命科學(xué)生物學(xué)中的動(dòng)物模型研究領(lǐng)域。自2007年起,該團隊聚焦大動(dòng)物基因修飾技術(shù)研究及基因修飾動(dòng)物模型的建立工作,取得了一系列原創(chuàng )性的成果。主要研究成果如下:
1. 首次獲得了iPS克隆豬,為基于iPS進(jìn)行基因修飾大動(dòng)物的制作打通了技術(shù)路線(xiàn)。
2. 首次將鋅指核酸酶介導的基因打靶技術(shù)應用于豬基因修飾,使豬體細胞打靶效率由10-6提高到4%,實(shí)現了對大動(dòng)物高效基因打靶。
3. 首次將2A序列介導的多基因轉移技術(shù)應用于豬基因組修飾,成功獲得了四色熒光豬,并實(shí)現了多個(gè)外源基因在動(dòng)物體內的高效協(xié)同表達。
4. 成功獲得了人類(lèi)亨廷頓舞蹈癥的轉基因豬模型,并首次在亨廷頓舞蹈癥的動(dòng)物模型大腦中發(fā)現與人類(lèi)亨廷頓舞蹈癥患者腦中類(lèi)似的神經(jīng)細胞凋亡現象。
5. 獲得了OG2轉基因豬模型,為研究胚胎發(fā)育和追蹤干細胞的多潛能性提供了帶有標記的工具豬模型。
該項目在Cell Research(細胞研究)、Human Molecular Genetics(人類(lèi)分子遺傳學(xué))等雜志上發(fā)表論文5篇,其中發(fā)表在Human Molecular Genetics(人類(lèi)分子遺傳學(xué))的論文被選為封面文章刊出。論文被SCI數據庫論文總引用149次。項目在大動(dòng)物基因修飾技術(shù)方面所取得的突破及所獲得的動(dòng)物模型將進(jìn)一步促進(jìn)基因修飾大動(dòng)物作為生物醫藥模型的研究,推動(dòng)生物醫藥業(yè)的發(fā)展。