該項目針對利用病人尿液來(lái)源細胞通過(guò)重編程獲得多能干細胞、神經(jīng)干細胞、對干細胞中致病基因進(jìn)行精準修復、對誘導和修復過(guò)程進(jìn)行安全性評估等方面開(kāi)展研究，取得以下成果：1）建立了高效、安全人尿液細胞重編程為多能干細胞的技術(shù)體系及iPS細胞庫；2）建立了尿液細胞直接誘導為神經(jīng)干細胞的高效體系并闡明其誘導機制；3）建立了遺傳突變病人iPSCs中致病基因的精準修復技術(shù)體系。項目在Nature Methods、JBC等雜志上發(fā)表論文6篇，項目建立的干細胞獲取新技術(shù)、致病基因精準修復技術(shù)、安全性評估方法等對干細胞臨床轉化具有重要意義，特別是轉分化獲得神經(jīng)干細胞成果入選年度中國科學(xué)院重大科技成果之一。