中國科學(xué)院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴(lài)良學(xué)與美國愛(ài)默瑞大學(xué)教授李曉江合作，在南方醫科大學(xué)教授顧為望協(xié)助下，采用轉基因克隆技術(shù)成功獲得了人類(lèi)亨廷頓舞蹈癥的轉基因豬模型。轉基因豬模型表現出亨廷頓舞蹈癥的典型癥狀。研究成果于8月8日在國際權威雜志《Human Molecular Genetics》上發(fā)表。

賴(lài)良學(xué)領(lǐng)導的研究團隊通過(guò)運用體細胞轉基因技術(shù)與體細胞核移植技術(shù)，與李曉江研究團隊構建亨廷頓蛋白轉基因載體密切合作，成功獲得6頭亨廷頓舞蹈癥轉基因豬；同時(shí)首次在轉基因豬大腦中發(fā)現與人類(lèi)亨廷頓舞蹈癥患者腦中類(lèi)似的神經(jīng)細胞凋亡現象，這在亨廷頓舞蹈癥的動(dòng)物模型中還是第一次見(jiàn)到。該研究成果對于亨廷頓舞蹈癥病理發(fā)生機制的研究以及治療藥物開(kāi)發(fā)具有重要的意義，同時(shí)，該成果也使人們更加認識到建立人類(lèi)遺傳性疾病的轉基因大動(dòng)物模型的重要性。

亨廷頓舞蹈癥（Huntington  chorea)，又名慢性進(jìn)行性舞蹈病，是一種緩慢起病的遺傳性神經(jīng)退化疾病，在人群中發(fā)病率為萬(wàn)分之一左右。目前國內外醫學(xué)界把“舞蹈病”列為不治之癥。此前，用于亨廷頓舞蹈癥研究的動(dòng)物模型主要是嚙齒類(lèi)（大鼠、小鼠）。由于在生理、代謝等各個(gè)方面與人類(lèi)差別巨大，嚙齒類(lèi)模型還存在一些與人類(lèi)疾病癥狀不一致的表現，這對于病理的研究、特別是一些治療藥物和手段的研究非常不利。此前，國際上其他科學(xué)家試圖建立亨廷頓舞蹈病的大動(dòng)物模型，但均未獲得成功。