11月25日，中國科學(xué)院廣州生物醫藥與健康研究院自主研發(fā)的1類(lèi)新藥奧雷巴替尼片（商品名：耐立克® ）正式獲得國家藥品監督管理局的上市批準，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血?。–ML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。這是健康院建院以來(lái)第一個(gè)1.1類(lèi)新藥獲批上市。 

　　CML是一種與白細胞有關(guān)的惡性腫瘤。隨著(zhù)靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類(lèi)型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此在過(guò)去一直面臨無(wú)藥可醫的窘境。 

　　2006年，廣州健康院引進(jìn)丁克研究員團隊，并于2008年開(kāi)始布局基于酪氨酸激酶抑制劑的治療惡性腫瘤的新藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域。2013年，經(jīng)實(shí)驗室初步驗證，確定D824為抗白血病候選藥物，并將相關(guān)專(zhuān)利轉讓給廣州順健生物醫藥科技公司進(jìn)行產(chǎn)業(yè)化開(kāi)發(fā)。2016年，D824（HQP1351，奧雷巴替尼）獲得1.1類(lèi)新藥臨床批件，后由廣州順健的母公司江蘇亞盛推進(jìn)臨床試驗。2021年11月24日奧雷巴替尼獲得上市批準，歷時(shí)13年。這是由科研院所研發(fā)、企業(yè)接力進(jìn)行產(chǎn)業(yè)化的新藥研發(fā)成果轉化的典型成功案例。 

　　奧雷巴替尼是潛在同類(lèi)最佳（Best-in-class）新藥，為國家“重大新藥創(chuàng )制“專(zhuān)項支持品種。耐立克？ 獲批主要基于兩項關(guān)鍵性注冊II期臨床研究數據，分別為HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。臨床數據顯示，耐立克® 在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的療效及耐受性，且隨著(zhù)治療時(shí)間的延長(cháng)，緩解率和緩解深度會(huì )進(jìn)一步增加。 

　　作為中國首個(gè)三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，奧雷巴替尼的獲批將打破中國攜T315I突變耐藥患者的治療瓶頸，解決無(wú)藥可醫的困境。