本報訊（記者朱漢斌 通訊員黃博純）中國科學(xué)院廣州生物醫藥與健康研究院賴(lài)良學(xué)課題組，利用精確基因編輯技術(shù)對豬胰島素基因進(jìn)行了無(wú)痕定點(diǎn)修飾，使豬胰島素基因編碼生產(chǎn)人胰島素，建立了完全分泌人胰島素的基因編輯豬。相關(guān)成果日前在線(xiàn)發(fā)表于《分子細胞生物學(xué)雜志》。

　　目前，對糖尿病的治療包括胰島素注射和胰島移植。利用豬胰島進(jìn)行異種移植治療糖尿病已取得良好進(jìn)展。但豬與人相比，胰島素蛋白存在一個(gè)氨基酸的差異，這使豬胰島素在人體中的降血糖效價(jià)較低，而且長(cháng)期使用容易誘發(fā)抗體產(chǎn)生。

　　研究人員將TALENs及CRISPR技術(shù)與單鏈寡核苷酸結合，建立了豬基因組無(wú)痕定點(diǎn)編輯技術(shù)，利用該技術(shù)在體細胞中將豬胰島素基因編碼B鏈第30位丙氨酸的密碼子GCC修改為編碼蘇氨酸的ACG，并獲得了純合子細胞株。同時(shí)，研究人員通過(guò)體細胞核移植技術(shù)成功構建了人源化胰島素克隆豬，從該基因修飾豬胰腺中提取的胰島素完全為人胰島素，而不含豬胰島素。

　　該研究獲得的人源化胰島素基因修飾豬，將為糖尿病的治療提供人胰島素，同時(shí)也將為臨床異種胰島移植治療提供更為理想的供體來(lái)源。從技術(shù)層面來(lái)說(shuō)，該成果也是第一次在大動(dòng)物中實(shí)現無(wú)痕的基因組定點(diǎn)修飾，這種技術(shù)將推動(dòng)基因突變大動(dòng)物疾病模型和具有農業(yè)育種價(jià)值的基因修飾大動(dòng)物的培育。