2024年11月17-18日，中國科學(xué)院廣州生物醫藥與健康研究院（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“廣州健康院”）參加“2024大灣區科學(xué)論壇”系列活動(dòng)“中國科學(xué)院廣東省科技成果對接會(huì )”（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“對接會(huì )”）。廣州健康院黨委書(shū)記、副院長(cháng)張鴻翔，黨委副書(shū)記、紀委書(shū)記徐海帶領(lǐng)相關(guān)科學(xué)家參加。

廣州健康院面向國家戰略需求和區域經(jīng)濟社會(huì )發(fā)展，聚焦生命健康領(lǐng)域前沿科學(xué)問(wèn)題，瞄準干細胞機理與轉化、大動(dòng)物基因編輯、原創(chuàng )藥物研發(fā)等領(lǐng)域，取得多項重大原創(chuàng )性突破，深度推進(jìn)產(chǎn)學(xué)研用融合，為粵港澳大灣區生命健康領(lǐng)域提供核心技術(shù)，推動(dòng)生物醫藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。此次對接會(huì )上，廣州健康院人類(lèi)細胞譜系大科學(xué)研究設施、核酸藥物關(guān)鍵技術(shù)開(kāi)發(fā)與應用、新一代人工血液技術(shù)與應用、豬器官人源化改造、抗前列腺癌及白血病的小分子藥物等科技成果及擬開(kāi)展合作項目共同亮相。

人類(lèi)細胞譜系大科學(xué)設施是粵港澳大灣區生命科學(xué)領(lǐng)域的首個(gè)大科學(xué)設施，也是廣東省在“十四五”期間獲批的五個(gè)大科學(xué)設施之一，廣州市第一個(gè)獲批的大科學(xué)設施。設施聚焦細胞譜系研究，解析人體從受精卵到組織、器官的形成、衰老及凋亡過(guò)程，建成后將全面向科研機構、高校、醫院和企業(yè)開(kāi)放使用，在生命科學(xué)基礎研究為科研機構帶來(lái)新的研究范式、為醫院在疾病診斷治療提供全新技術(shù)手段、為企業(yè)在疾病靶點(diǎn)發(fā)現、新型藥物研制等帶來(lái)全新變革，成為生命健康領(lǐng)域新質(zhì)生產(chǎn)力的科學(xué)技術(shù)策源地。

核酸藥物具有設計靈活、研發(fā)周期短、特異性高、療效持久、應用范圍廣等優(yōu)勢，成為繼小分子和抗體藥物之后的第三代藥物，為諸多無(wú)藥可治的重大疾病帶來(lái)變革式治療手段，是各國必爭的生物醫藥領(lǐng)域科技制高點(diǎn)。廣州健康院通過(guò)構建全鏈條、自主的核酸成藥性底層關(guān)鍵技術(shù)體系，開(kāi)發(fā)了表達效率是BioNTech公司2-3倍的3‘UTR RNA元件；構建了高效的環(huán)形RNA環(huán)化體系，成功制備了低免疫原性的環(huán)形RNA，其表達效率明顯優(yōu)于線(xiàn)性RNA，還開(kāi)發(fā)了具有自主知識產(chǎn)權的線(xiàn)性mRNA的帽子結構，其蛋白表達效率高于國際上TriLINK公司的帽子結構3-4倍。一系列科研進(jìn)展突破歐美專(zhuān)利壁壘，培育新賽道，為粵港澳大灣區生物醫藥產(chǎn)業(yè)注入新活力。

面對全球器官短缺難題，科學(xué)家們探索向大型動(dòng)物“要器官”。廣州健康院基于干細胞的器官異種動(dòng)物體內再生，在豬體內成功培育出人源化的中腎，這是首次在異種大動(dòng)物體內實(shí)現人源化器官的再造，為解決供體器官短缺難題提供了新途徑。目前研究院已組建了豬器官人源化改造攻關(guān)團隊，建設了國際一流的基因編輯豬模型培育與應用基地，培育出世界最大規模的基因編輯豬模型品系和種群。未來(lái)將繼續以豬作為器官/細胞的“工廠(chǎng)”，為人類(lèi)提供心臟、腎臟、肝臟等實(shí)體器官，紅細胞、血小板等血液細胞。

前列腺癌和白血病是高發(fā)高致死的惡性腫瘤，前列腺癌和白血病的臨床耐藥是該領(lǐng)域亟需解決的關(guān)鍵問(wèn)題，臨床上亟需開(kāi)發(fā)基于新靶點(diǎn)的創(chuàng )新藥物來(lái)克服耐藥。針對抗前列腺癌和白血病的新靶點(diǎn)CBP，運用人工智能藥物設計技術(shù)和靶向蛋白降解技術(shù)，成功開(kāi)發(fā)了CBP小分子抑制劑Y08284、CBP小分子降解劑XYD190和XYD198，這些化合物有望成為治療前列腺癌和白血病的候選藥物。

廣州健康院將以此次對接會(huì )為新的起點(diǎn)，持續深化與企業(yè)的合作，加速科技成果從實(shí)驗室走向市場(chǎng)，為廣東省乃至全國的生命健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展貢獻更多力量，為人民健康事業(yè)帶來(lái)更多福祉。

人民日報、光明日報、廣東電視臺、羊城晚報等重要媒體對我院成果進(jìn)行了報道。