近日，由中科院廣州生物醫藥與健康研究院胡文輝課題組設計與合成，由華南新藥創(chuàng )制中心主導臨床前研究，共同開(kāi)發(fā)的抗阿爾茨海默癥1.1類(lèi)新藥 - GIBH130及其片劑獲得了國家食品藥品監督管理局（CFDA）頒發(fā)的“藥物臨床試驗批件”。 

　　阿爾茨海默癥(Alzheimer’s disease，簡(jiǎn)稱(chēng)AD)俗稱(chēng)老年癡呆癥，是一種中樞神經(jīng)系統退行性疾病,引發(fā)患者的認知障礙和記憶能力損害，導致患者日益惡化的生活能力減退和死亡。已故的美國前總統里根，英國的前首相撒切爾夫人等名人均受此病困擾和折磨。 

　　阿爾茨海默癥的發(fā)病機制仍不明確，缺乏有效的治療方法和預防措施。臨床上的藥物主要為膽堿脂酶抑制劑（AChEI）和N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體拮抗劑等。盡管這些藥物被廣泛地應用，但只能在一定程度減輕癥狀，提高病人的認知力，但并不能治愈疾病，甚至延緩疾病的惡化進(jìn)程。無(wú)論AD的發(fā)病機制如何，神經(jīng)元的凋亡，患者大腦的嚴重萎縮，是老年癡呆癥的主因。GIBH130作為神經(jīng)炎癥抑制劑，可以阻斷β淀粉樣蛋白等因素誘導的神經(jīng)膠質(zhì)細胞過(guò)度活化，抑制腦內炎癥因子的升高，減少神經(jīng)元的損傷，從而阻止AD的疾病進(jìn)程，緩解AD的癥狀。 

　　歷時(shí)十年，胡文輝課題組于2006年啟動(dòng)該項目，開(kāi)始構建神經(jīng)炎癥抑制劑的集中化合物庫。由于得到了正大天晴藥業(yè)的資助，課題組于2008年獲得了具有成藥潛力的抗神經(jīng)炎癥抑制劑GIBH130。其后，在研究院盛國慶課題組、吳東海課題組、戴仁科課題組、沈陽(yáng)藥科大學(xué)的鄒莉波課題組，尤其是研究院藥物研發(fā)中心米琦托特雷拉等各生物團隊的支持與協(xié)作下，確證了GIBH130具有良好的體外抗炎效果，口服利用度好，易于透過(guò)血腦屏障，在注射Aβ淀粉酶、APP/PS1雙轉基因等多個(gè)老年癡呆動(dòng)物模型上藥效優(yōu)越，在很低的劑量下即可達到多奈哌齊等一線(xiàn)臨床藥物的效果。 

　　2012年，中科院廣州生物醫藥與健康研究院與華南新藥創(chuàng )制中心達成合作，共同就“1.1類(lèi)抗老年癡呆候選藥物GIBH130”開(kāi)展臨床前研究。2014年，按照國家藥監局的相關(guān)技術(shù)指導原則的要求，創(chuàng )制中心完成了GIBH130的全部臨床前研究，并申報了新藥臨床研究。最終，GIBH130及其片劑通過(guò)了專(zhuān)家的評審，于2016年2月獲得了國家食品藥品監督管理局（CFDA）頒發(fā)的“藥物臨床試驗批件”。 

　　目前，GIBH130已在多個(gè)國家/地區申請專(zhuān)利，并獲得美國、日本、德國3個(gè)國家的授權。該項目先后得到了江蘇正大天晴、廣州市科信局、廣東省科技廳、廣州生物院藥物研發(fā)中心等經(jīng)費支持。正是得益于眾多科學(xué)團隊的技術(shù)支持，眾多部門(mén)的經(jīng)費支持，方有“十年磨一劍”。 

　　不同于任何現有的阿爾茨海默癥藥物，GIBH130屬于新機制，全新結構的神經(jīng)炎癥抑制劑，具有高活性、高生物利用度、安全性好、生產(chǎn)原料易得、工藝簡(jiǎn)單的特點(diǎn)。尤其是用藥劑量低，預期患者們每天只需口服一次（劑量1-10mg），便捷有效。該藥如能成功上市，有望成為“中國老百姓用得起的好藥”。